上海瑞金医院Mi等报告，在中国复发/难治性多发性骨髓瘤(RRMM)患者中，单次输注Ciltacabtagene autoleucel(cilta-cel)具有良好的风险效益，可在多线治疗失败的RRMM患者中发生早期、深度和持久的缓解。(J Clin Oncol. 2022年10月21日在线版)

cilta-cel是一种B细胞成熟抗原靶向嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)疗法。为了评估cilta-cel在中国RRMM患者中的疗效和安全性，该项关键的Ⅱ期开放标签研究(CARTIFAN-1)在中国8个地点招募≥ 3线治疗失败(包括蛋白酶体抑制剂和免疫调节药物)的RRMM成年患者，给予单剂cilta-cel输注(目标剂量0.75×106 CAR-T/kg)。主要终点是总缓解率。次要终点包括无进展生存期(PFS)、总生存期(OS)以及不良事件(AE)发生率和严重性。

结果显示，截至2021年7月19日，48例患者接受了cilta-cel输注。中位随访18个月，总缓解率为89.6%(95%CI 77.3%~96.5%)，至首次缓解的中位时间约为1个月;77.1%(95%CI 62.7%~88.0%)的患者达到完全缓解或更好的缓解。中位的至缓解持续时间、PFS和OS均未达到。18个月的PFS率和OS率分别为66.8%(95%CI 49.4%~79.4%)和78.7%(95%CI 64.0%~88.0%)。常见的血液学AE包括贫血(100%)、中性粒细胞减少症(97.9%)、淋巴细胞减少症(95.8%)和血小板减少症(87.5%)。97.9%的患者出现细胞因子释放综合征(3~4级为35.4%);中位发病时间为7天，中位持续时间为5天。85.4%的患者发生了感染(3~4级为37.5%)。cilta-cel输注后发生了10例死亡，其中8例为治疗相关的AE所致。

(编译 王博宇)