荷兰乌得勒支Máxima公主儿童肿瘤中心Pennesi等报告，复发性或难治性(R/R)B细胞急性淋巴细胞白血病(BCP-ALL)儿童患者，Inotuzumab Ozogamicin单药即有效，其中最相关的风险是窦性阻塞综合征(SOS)。(Leukemia. 2022年4月25日在线版 DOI: 10.1038/s41375-022-01576-3)

Inotuzumab Ozogamicin已获批治疗R/R BCP-ALL成人患者。为了探究该药Ⅱ期推荐剂量1.8 mg/m2在1~18岁R/R CD22 +  BCP-ALL患者中的应用，该项一阶段设计研究将总体缓解率(ORR) ≤ 30%定义为无效，ORR > 55%则符合预期，预计招募25例患者将有80%的把握度发现0.05显著性水平上的差别。

结果显示，32例患者入组，28例接受治疗，27例可评估疗效。估计的ORR为81.5%(95%CI 61.9%~93.7%)，81.8%(18/22)的缓解者为微小残留病(MRD)阴性。该研究达到了主要终点。幸存者的中位随访时间为16个月(IQR：14.49~20.07个月)。1年的无事件生存率为36.7%(95%CI 22.2%~60.4%)，总生存率为55.1%(95%CI 39.1%~77.7%)。18例接受巩固治疗。7例发生SOS。MRD阴性似乎与体外偶合剂calicheamicin的敏感性相关，但与CD22 表面表达、饱和度或内化无关。 (编译 王垚松)