美国Dana-Farber癌症研究所、波士顿儿童癌症和血液疾病中心Pollard等报告，KMT2A重排(KMT2A-r)的、急性髓系白血病(AML)儿童患者，常规化疗中添加Gemtuzumab ozogamicin(GO)可改善结局，联合造血干细胞移植的巩固治疗进一步改善结局。(J Clin Oncol. 2021年5月 28日在线版 DOI: 10.1200/JCO.20.03048)

为了明确CD33靶向药物GO对KMT2A-r AML儿童患者生存的影响，儿童肿瘤学组试验 AAML0531(NCT01407757)纳入KMT2A-r AML患者，并描述了临床特征，分别分析总体的和转座伴侣高危人群对比非高危人群的5年总生存(OS)率、无事件生存(EFS)率、无病生存(DFS)率和复发风险(RR)。研究者确定了GO对疗效的影响，并描述了基于巩固疗法(造血干细胞移植对比化疗)的结局。

结果显示，入组的1022例患者，其中215例(21%)为KMT2A-r AML患者。5年的EFS率和OS率分别为 38%和58%。对比无GO治疗，GO 治疗的EFS较优(EFS率分别为29%和48%，P=0.003)，但OS率相当(53% vs. 63%，P=0.054)。达到完全缓解的KMT2A-r AML患者，GO治疗者的RR相对未接受GO者较低(40% vs. 66%，P=0.001)，5年DFS率有改善(57% vs. 33%，P=0.002)。高危亚组和非高危KMT2A-r亚组患者均有GO获益。在造血干细胞移植患者中，既往GO治疗与复发的减少相关(GO治疗者对比无GO治疗者的5年RR分别为28%和73%，P=0.006)。在多变量分析中，GO与EFS的改善、DFS的改善和 RR的降低均独立相关。

(编译 王丹)