美国威斯康辛医Shaw等报告，采用不相合无关供体(MMUD)的造血干细胞移植(HCT)继以环磷酰胺方案是可行和有效的。该方案或扩大HCT的人群使用范围。(J Clin Oncol. 2021年4月27日在线版 DOI: 10.1200/JCO.20.03502)

HCT可治愈血液系统疾病，但使用HLA不相合供体时的结局较差。虽然无关供者登记处登记了跨越3800万名志愿者，但仍有25%~80%的美国患者缺乏HLA相合的无关供体可用，因为各族裔间存在显著差别。

为了探究MMUD移植后环磷酰胺(PTCy)方案的可行性，并验证其是否可以增加获得HCT的机会和应用便利性，该项前瞻性Ⅱ期研究自美国11个移植中心(2016年12月至2019年3月)入组了80例拟接受MMUD骨髓HCT和PTCy的血液恶性肿瘤患者，给予清髓或降低强度的移植前预处理方案，患者在+ 3、+ 4天接受PTCy，在+5天开始接受西罗莫司和霉酚酸酯治疗。主要终点为1年总生存(OS)率，假设≥65%。

结果显示，48%的患者为少数民族。39%的配对中，8个HLA等位基因中有4~6个相合。研究达到了主要终点，全队列1年OS率为76%(90%CI 67.3%~83.3%)，清髓性和降低强度预处理患者的分别为72%和79%。移植和移植物抗宿主病相关的次要终点也达到了。多变量分析显示，对比研究组与其他不相合的HCT对照，OS差别不显著。 (编译 杨健)