美国俄亥俄州立大学Byrd等报告，未经治的慢性淋巴细胞性白血病(CLL)，Acalabrutinib疗效持久且安全性好。该持久数据支持将Acalabrutinib作为有症状的CLL患者的初始治疗。(Blood. 2021年3月30日在线版 DOI: 10.1182/blood.2020009617)

Acalabrutinib在复发性CLL中已显示出显著的疗效和安全性。为了评估Acalabrutinib单药的疗效和安全性，该项单臂Ⅰ/Ⅱ期临床试验(ACE-CL-001)入组初治的CLL成人患者(拒绝化疗或因合并症而被认为不宜化疗)99例，给予Acalabrutinib 200 mg qd或100 mg bid，直至疾病进展或不耐受。患者中位年龄64岁，Rai Ⅲ/Ⅳ期疾病占47%。

结果显示，57例(62%)携带未突变的IGHV，12例(18%)携带TP53突变。中位随访53个月，85例仍接受治疗。14例中止治疗，主要为不良事件(6例)或疾病进展(3例)所致。总缓解率为97%，其中部分缓解为90%，完全缓解为7%;所有亚组的预后相似。因日两次方案增加了药物的靶点占有率，所有患者均改为100 mg bid方案。

中位缓解持续时间(DOR)未达到，48个月的DOR率为97%(95%CI 90%~99%)。38例(38%)出现严重不良事件。6例因不良事件需要停止治疗，其中4例为第二原发癌，2例为感染。≥3级的重点关注的事件包括感染(15%)、高血压(11%)、出血事件(3%)和房颤(2%)。

(编译 乔桂芝)