美国Dana-Farber癌症研究所Richardson等报告，多线治疗失败的复发/难治性多发性骨髓瘤(RRMM)患者，美法仑氟灭乙酯(Melphalan flufenamide，Melflufen)联合地塞米松有临床疗效和可控的安全性。(J Clin Oncol. 2020年12月9日在线版 doi: 10.1200/JCO.20.02259)

为了评估美法仑氟灭乙酯联合地塞米松治疗RRMM疗效，该项Ⅱ期临床试验(HORIZON)入组Pomalidomide和(或)抗CD38单克隆抗体难治的RRMM患者，给予美法仑氟灭乙酯40 mg d1 q28联合地塞米松40 mg每周一次(75岁以上患者为20 mg)。主要终点为研究者评估的和独立审查委员会确认的总缓解率(部分缓解或更佳的缓解)。次要终点包括缓解持续时间、无进展生存期、总生存期和安全性。

结果显示，157例患者接受了治疗(中位65岁，既往治疗中位5线)，其中119例(76%)为三级难治性疾病，55例(35%)有髓外疾病，92例(59%)既往烷化剂治疗无效。在所有接受治疗的患者中，总缓解率为29%，在三级难治性人群中为26%。

在所有接受治疗的患者中，中位治疗持续时间为5.5个月，中位无进展生存期为4.2个月，中位随访14个月时的中位总生存期为11.6个月。

≥3级治疗中出现的不良事件发生率为96%，最常见的为中性粒细胞减少症(79%)、血小板减少症(76%)和贫血(43%);最常见的3~4级非血液学事件为肺炎(10%)。4例血小板减少合并出血(均为3~4级，但均完全恢复)。 胃肠道事件97例(62%)，主要为1~2级(93%)，未见4级事件。

 (编译 范德梅)