全印度医学科肿瘤内科Raja Pramanik等报告，节拍化疗与安慰剂相比并不能提高颅外进展期恶性实体瘤儿童患者的6个月无进展生存（PFS）率。然而，没有骨肉瘤且能够耐受3个周期（9周）以上治疗的患者能从节拍化疗中受益。（JAMA Oncol. 2017年4月6日在线版）

虽然进展期恶性实体瘤患儿常采用口服节拍化疗，但文献综述显示，相关研究多为小规模单队列回顾性研究，且所回顾内容多为Ⅰ期和Ⅱ期研究，缺乏1级证据。

在经过至少2线化疗后进展的原发性颅外、非血液系统恶性实体瘤儿童患者中，为了比较节拍化疗与安慰剂对PFS的影响，该项双盲安慰剂对照随机临床试验于2013年10月1日至2015年12月31日纳入了5~18岁的原发性颅外、非血液系统恶性实体瘤患者（经过至少2线化疗后进展，无进一步治疗选择）。干预研究组的化疗方案为：4种药物口服节拍化疗，含塞来昔布和沙利度胺，并交替服用依托泊苷和环磷酰胺；对照组服用安慰剂。在基线、9周、18周和27周或临床进展时评估疾病状态。

主要研究终点是PFS（定义为6个月时无疾病进展的患者比例），次要研究终点为PFS持续时间和总生存（OS）率。

结果显示，共筛选了123例患者，108例被纳入研究，其中52例被随机分入安慰剂组（中位年龄为15岁，男性40例），56例被分入节拍疗组（中位年龄为13岁，男性42例）。中位随访2.9个月时，安慰剂组出现疾病进展的患者比例为100%，节拍化疗组的为96.4%（P=0.24）。两组的中位PFS和OS相似，PFS的风险比（HR）为0.69（95%CI 0.47~1.03，P=0.07），OS的HR为0.74（95%CI 0.50~1.09，P=0.13）。在事后亚组分析中，治疗周期跨越3个（PFS的HR为0.46，95%CI 0.23~0.93；P=0.03）且没有骨肉瘤（既不是原发神经外胚层肿瘤，也不是骨肉瘤；PFS的HR为0.39，95%CI 0.18~0.81，P=0.01）的队列似乎能够从节拍化疗中受益。

（编译 石磊）