美国MD Anderson癌症中心Subbiah等报告的研究显示，治疗BRAF V600E突变型甲状腺未分化癌，BRAF抑制剂达拉非尼(Dabrafenib)联合MEK抑制剂曲美替尼(Trametinib)，是首个获证具有极强临床活性的方案，且具有良好耐受性。(J Clin Oncol. 2017年10月26日在线版 doi: 10.1200/JCO.2017.73.6785)

BRAF V600E突变型甲状腺未分化癌是一种高致命性罕见恶性肿瘤，患者转归差且没有显示具有临床获益的全身治疗。该研究提示这一罕见肿瘤治疗取得了有重要意义的进展。

该开放标签Ⅱ期临床试验中，16例患者接受了评估(中位随访期47周)。所有患者此前均接受过放疗和(或)手术治疗，6例接受过全身治疗。

主要研究终点确认的总缓解率为69%(11/16例)，7例仍持续缓解。由于缺少事件，次要终点中位缓解持续时间、无进展生存和总生存未达到，估计12个月时比率分别为90%，79%和80%。

常见不良反应包括疲乏(38%)、发热(37%)和恶心(35%)，未出现新的不良反应。

(编译 王宇)