美国MD Anderson癌症中心Guillermo Garcia-Manero等报告，阿扎胞苷联合Pracinostat未改善高危骨髓增生异常综合征(MDS)患者的预后，治疗终止率过高可能部分解释了这一结果，有必要进一步探讨改变这一联合方案的剂量和疗程以改善患者的耐受性。(Cancer. 2017年1月17日在线版)

高危MDS患者的预后不良，体外研究显示组蛋白去乙酰化酶抑制剂与阿扎胞苷有协同作用。为探讨组蛋白去乙酰化酶抑制剂Pracinistat联合阿扎胞苷的治疗作用，该项随机、安慰剂对照、Ⅱ期临床试验选取国家预后评分系统(IPSS)评分中危-2或高危的MDS患者。主要研究终点为6个疗程后评估的完全缓解(CR)率。

结果显示，102例患者接受随机分组，Pracinostat组和安慰剂组各51例，中位年龄为69岁。6个疗程后，Pracinostat组和安慰剂组患者的CR率分别为18%和33%(P=0.07);中位总生存期无显著差别，分别为16个月和19个月(HR=1.21，95%CI 0.66~2.23);中位无进展生存期也无显著差别，分别为11个月和9个月(HR=0.82，95%CI 0.546~1.46)。Pracinostat组患者≥3级不良反应事件更多见(98% vs 74%)，由此导致的治疗终止也更多(20% vs 10%)。

(编译 王婷 审校 常乃柏)