美国Erasmus MC癌症研究所Sonneveld等报告，在可移植的、新发多发性骨髓瘤患者中，对比标准的VRd诱导、VRd巩固继以来那度胺维持治疗方案，诱导阶段添加达雷妥尤单抗皮下给药可显著改善无进展生存期（PFS）。（N Engl J Med. 2024, 390: 301-313.） 

靶向CD38的单克隆抗体达雷妥尤单抗已获批用于骨髓瘤的标准治疗方案。为了评估达雷妥尤单抗皮下给药联合硼替佐米、来那度胺、地塞米松方案（VRd）在可移植的、新发多发性骨髓瘤患者中的应用，该项Ⅲ期随机试验（PERSEUS）纳入709例此类患者，等比分入移植前皮下达雷妥尤单抗联合VRd诱导、移植后VRd巩固继以来那度胺维持治疗组（D-VRd组），或不联合皮下达雷妥尤单抗的方案组（VRd组）。主要终点为PFS。关键的次要终点为完全缓解或更好的缓解，以及最小残留疾病（MRD）阴性状态。 

结果显示，中位随访47.5个月，D-VRd组患者的疾病进展或死亡风险低于VRd组，两组48个月时估计的PFS率分别为84.3%和67.7%（HR=0.42，95%CI 0.30~0.59，P<0.001），P值越过了预先设定的终止边界（P=0.0126）。

D-VRd组和VRd组完全缓解率或更好的缓解率分别为87.9%和70.1%（P<0.001），MRD阴性率分别为75.2%和47.5%（P<0.001）；死亡事件分别有34例和44例，最常见的3~4级不良事件依次为中性粒细胞减少症（62.1% vs. 51.0%）和血小板减少症（29.1% vs. 17.3%），严重不良事件发生率分别为57.0%和49.3%。

（编译 张铭珊）