西班牙研究者Rodriguez-Otero等报告，三类药物(2~4种方案)治疗过的复发/难治性多发性骨髓瘤(MM)成人患者，idecabtagene vicleucel(ide-cel)对比标准治疗方案显著延长了无进展生存期(PFS)，并改善了缓解情况。ide-cel毒性与既往报道的一致。(N Engl J Med. 2023; 388:1002-1014.)

三类药物治疗过的复发/难治性MM患者，其生存结局不良。ide-cel为靶向B细胞成熟抗原的嵌合抗原受体(CAR)T细胞疗法，在既往在多线治疗失败的、复发/难治性MM患者中达到深度而持久的缓解。

该项国际性、开放标签、Ⅲ期试验纳入2~4种方案(包括免疫调节剂、蛋白酶体抑制剂和达雷妥尤单抗)治疗过的、且最后一种方案难治的、复发/难治性MM成人患者，以2︰1的比例随机分予ide-cel(150×106~450×106 CAR阳性T细胞，ide-cel组)或5种标准治疗方案之一(标准方案组)。主要终点为PFS。关键次要终点是总缓解(部分缓解或更好的疗效)率和总生存期。本试验还评估了安全性。

结果显示，ide-cel组和标准方案组分别随机入组患者254例和132例。三类药物难治性疾病患者占66%，达雷妥尤单抗难治性患者占95%。中位随访18.6个月时，ide-cel组和标准方案组的中位PFS分别为13.3个月和4.4个月(HR=0.49，95%CI 0.38~0.65，P<0.001);分别有71%和42%的患者获得缓解(P<0.001)，其中完全缓解率分别为39%和5%。总生存期数据尚不成熟。

ide-cel组和标准方案组3~4级不良事件发生率分别为93%和75%。在接受ide-cel治疗的225例患者中，88%发生了细胞因子释放综合征(其中5%为≥3级事件)，15%发生了研究者确定的神经毒性作用(其中3%为≥3级事件)。

(编译 付博雄)