南方医科大学南方医院刘启发教授等报告，对难治性贫血伴原始细胞增多(RAEB)型骨髓增生异常综合征(MDS)或由MDS演变而来的继发性急性髓系白血病(AML)患者而言，接受异基因造血干细胞移植(HSCT)治疗时，粒细胞集落刺激因子(G-CSF)、地西他滨和白消安-环磷酰胺预处理是比白消安-环磷酰胺预处理更好的选择。(Lancet Haematol. 2023年1月23日在线版)

RAEB型MDS或MDS演变的继发性急性髓系白血病患者，接受异基因HSCT后复发率仍然很高。为了探究与白消安-环磷酰胺相比，G-CSF、地西他滨联合白消安-环磷酰胺的预处理是否能降低复发，该项开放标签的、随机、Ⅲ期研究在中国6家医院入组相关患者，等比分予G-CSF(5 μg/kg，d-17~-10)、地西他滨(20 mg/m2，d-14~-10)、白消安(3 2 mg/kg，d-7~-4)-环磷酰胺(60 mg/kg，d-3、-2)预处理方案或仅采用白消安-环磷酰胺预处理方案。

入组条件：14~65岁;患有MDS(RAEB型)，或由MDS演变而来的继发性急性髓系白血病;ECOG PS评分为0~2;HSCT合并症指数为0~2。主要终点是2年累计复发率，意向性治疗人群中评估所有疗效和安全性终点。

结果显示，2016年4月18日至2019年9月30日，297例患者接受了资格筛选，其中202例被随机分组(各101例)，123例(61%)为男性。中位随访32.4个月(IQR：10.0~43.0个月)。G-CSF、地西他滨、白消安-环磷酰胺组的2年累计复发率为10.9%(95%CI 5.8%~17.9%)，白消安-环磷酰胺组的为24.8%(95%CI 16.8%~33.5%;HR=0.39，95%CI 0.19~0.79，P=0.011)。

移植后100天内，G-CSF、地西他滨、白消安-环磷酰胺组和白消安-环磷酰胺组最常见的、3~4级不良事件为感染(34% vs. 32%)、急性移植物抗宿主病(30% vs. 30%)和胃肠道毒性(28% vs. 29%)，分别有11例(11%)和13例(13%)患者死于不良事件。未见治疗相关的死亡事件。

(编译 杨红洁)