美国纪念斯隆·凯特琳癌症中心Ghione等报告，复发/难治性(r/r)滤泡性淋巴瘤(FL)，现有疗法存在高度的变异性且疗效并非最佳。Axicabtagene ciloleucel(Axi-cel)相对于这些现有疗法显示出显著改善的临床结局。(Blood. 2022年6月9日在线版 doi: 10.1182/blood.2021014375)

在关键性试验ZUMA-5中，Axi-cel在r/r FL患者中表现出较高的持久缓解率。本分析将ZUMA-5的临床结局与国际SCHOLAR-5(按ZUMA-5标准来模拟RCT条件)外部对照队列进行比较。SCHOLAR-5数据来自五个国家的机构，纳入2014年7月后开始≥3线治疗的r/r FL患者。

结果显示，标准化死亡率(SMR)加权后降低了有效样本量，SCHOLAR-5样本从143例减少到85例，而ZUMA-5为86例。SCHOLAR-5和ZUMA-5的中位随访时间分别为25.4个月和23.3个月。SCHOLAR-5的中位总生存期(OS)和无进展生存期(PFS)分别为59.8个月和12.7个月，而ZUMA-5均未达到。OS和PFS的风险比分别为0.42(95%CI 0.21~0.83)和0.30(95%CI 0.18~0.49)。

SCHOLAR-5中的总缓解率(ORR)和完全缓解(CR)率分别为49.9%和29.9%，ZUMA-5中的分别为94.2%和79.1%，优势比分别为16.2(95%CI 5.6~46.9)和8.9(95%CI 4.3~18.3)。与现有疗法相比，Axi-cel改善了有意义的临床终点。 (编译 王垚松)