美国加州大学旧金山分校Martin等报告，在标危和高危多发性骨髓瘤亚组中，约中位随访28个月时，Ciltacabtageneautoleucel(Cilta-cel)治疗者仍保持深度缓解和持久缓解，其风险/收益状况随随访时间的延长而保持良好。(J Clin Oncol. 2022年6月4日在线版 DOI: 10.1200/JCO.22.00842)

为了评估Cilta-cel在多线治疗失败的复发/难治性多发性骨髓瘤患者中的安全性和有效性，包括12个月时的早期缓解、深度缓解和持久缓解，Ⅰb/Ⅱ期研究CARTITUDE-1入组至少三线治疗失败的此类患者，或对蛋白酶体抑制剂和免疫调节药物双重耐药的患者，以及接受过蛋白酶体抑制剂、免疫调节药物和抗CD38治疗的患者，耗竭淋巴细胞5~7天后单剂输注Cilta-cel。缓解率由独立监察委员会评估。

结果显示，97例患者中位随访27.7个月，总缓解率为97.9%(95%CI 92.7%~99.7%)，严格的完全缓解率为82.5%(95%CI 73.4%~89.4%)。中位缓解持续时间不可估计。未达到中位无进展生存期(PFS)和总生存期(OS);27个月的PFS率和OS率分别为54.9%(95%CI 44.0%~64.6%)和70.4%(95%CI 60.1%~78.6%)。所有亚组的总缓解率都很高(95.1%~100%)。高危细胞遗传学、国际分期系统Ⅲ期、高肿瘤负荷或浆细胞瘤，患者的缓解持续时间、PFS和/或OS均更差。安全性可控，未见新的cilta-cel相关的细胞因子释放综合征，发生1例新的帕金森症病例(输注Cilta-cel后第914天)。

(编译 王垚松)