英国格拉斯哥大学Burnett等报告，年轻的急性髓系白血病(AML)患者，虽然大剂量阿糖胞苷(Ara-C)4疗程方案可降低累积复发率并改善无复发生存期(RFS)，但并未显著改善总生存期(OS)。(J Clin Oncol. 2020年12月23日在线版 DOI: 10.1200/JCO.20.01170)

对AML年轻患者，治疗方案的最佳疗程数尚不明确。英国国家癌症研究所AML17试验入组非高危患者，经柔红霉素和Ara-C方案(通常联合Gemtuzumab ozogamicin)诱导2个疗程。缓解者1017例被随机分入MACE方案(安吖啶、依托泊苷和Ara-C)治疗3个疗程，或联合MidAc方案(米托蒽醌和Ara-C)治疗4个疗程，继以修改方案的1~2个疗程的大剂量Ara-C。主要终点为累积复发率(CIR)、RFS和OS。

结果显示，对数秩分析显示，4疗程组患者在5年时的CIR(50% vs. 58%;HR=0.81，P=0.02)和RFS率(43% vs. 36%;HR=0.83，P=0.03)均有所改善。虽然OS率(63% vs. 57%;HR=0.84，P=0.09)无明显好转，但3疗程组对比4疗程组并无劣效性。仅当4疗程方案使用Ara-C时，对复发的影响才有显著性。在探索性分析中，尽管可丈量残留病(MRD)影响生存率，但4疗程方案对MRD阳性或MRD阴性患者均无影响。4疗程方案对不携带FLT3或NPM1突变者，其他基因中突变数<3个者或白细胞计数≤10×109/L者有益。

 (编译 赵玉兰)