大利研究者Tacchetti等报告，新发多发性骨髓瘤(MM)患者双自体造血干细胞移植(HSCT)后，联用硼替佐米、沙利度胺和地塞米松(VTD)方案可使持久无进展生存期和总生存期获得有临床有意义的改善，这证实包含硼替佐米和免疫调节药物的方案为此类患者的金标准疗法。[Lancet Haemetol. 2020; 7(12): e861-e873.]

新发MM患者在巩固治疗前和双自体HSCT后，为了明确VTD方案对比沙利度胺、地塞米松(TD)方案诱导治疗在提高完全缓解率和改善无进展生存率方面的情况，该项随机化、开放标签的Ⅲ期试验(GIMEMA-MMY-3006)自意大利73个中心招募18~65岁的、初治的症状性MM患者(卡氏评分≥60%)，等比分予前述方案;在双自体HSCT治疗后，随机给予两个35天为一个周期的VTD方案或TD方案作为巩固治疗。主要终点为诱导后完全缓解率和接近完全缓解率(已报道)。既往结果显示三联方案优于双联方案。

本次报道的最终结果显示，VTD组和TD组分别随机入组患者241例和239例。6例在开始治疗前撤回了知情同意书。意图治疗分析中VTD组和TD组分别有患者236例(女性99例，42%)和238例(女性102例，43%)。数据截止日期为2018年5月31日。存活患者的中位随访时间为124.1个月(IQR：117.2~131.7个月)。VTD组和TD组患者估计的10年无进展生存率分别为34%(95%CI 28%~41%)和17%(95%CI 13%~23%;HR=0.62，95%CI 0.50~0.77，P<0.0001)，10年生存率分别为60%(95%CI 54%~67%)和46%(95%CI 40%~54%;HR=0.68，95%CI 0.51~0.90，P=0.0068)。VTD方案是改善无进展生存期(HR=0.60，95%CI 0.48~0.76，P<0.0001)和总生存期(HR=0.68，95%CI 0.50~0. 91，P=0.010)的独立预测因素。VTD组和TD组第二原发恶性肿瘤的发生率分别为0.87/百人-年(95%CI 0.49~1.44/百人-年)和1.41/百人-年(95%CI 0.88~2.13/百人-年)。

 (编译 张威)