美国梅奥诊所Paquin等报告，少部分多发性骨髓瘤(MM)患者，自体干细胞移植(ASCT)后无需维持治疗即可获得持久的疾病控制。前期识别出这些患者或有助于防止过度的毒性事件和降低后续的治疗费用。(Blood Cancer J. 2020年8月28日在线版 doi: 10.1038/s41408-020-00353-8)

ASCT是MM的一种重要治疗方式，但ASCT后复发几乎被认为是不可避免的。为了明确ASCT疗效卓越者(定义为在没有维持疗法的情况下无进展生存期PFS> 8年)，该项回顾性研究自梅奥诊所纳入了1998年8月1日至2006年1月3日接受治疗的患者，包括在诊断后12个月内接受ASCT治疗的有症状的MM患者。

结果显示，在研究期间接受ASCT治疗的509例患者中，46例(9%)为疗效卓越者。自确诊后计算的中位随访时间为16.2年(IQR：14.3~17.7年)。最佳缓解为完全缓解(CR)或更好的缓解者有34例(74%)，未达到CR者为12例(26%)。中位PFS为13.8年(95%CI 10.5~18.5年);在末次血液学评估时，其中24例(52%)仍处于缓解状态。

(编译 艾仲勋)