中国南方医科大学南方医院刘启发教授等报告，携带FLT3-ITD的急性髓系白血病(AML)患者，异基因造血干细胞移植后索拉非尼维持治疗可降低复发率，且耐受性良好，该策略或为此类患者合适的治疗选择。(Lancet Oncol. 2020年8月10日在线版)

回顾性研究显示，在携带FLT3-ITD的AML患者中，异体造血干细胞移植后索拉非尼维持治疗可降低复发率。为了明确移植后索拉非尼维持治疗在该人群中的疗效和耐受性，该项开放标签的、随机Ⅲ期试验在中国的7家医院进行。

入组条件：18~60岁;携带FLT3-ITD的AML;正在进行同种异体造血干细胞移植;ECOG PS评分为0~2分;移植前后复合的完全缓解，并且移植后60天内恢复造血。在移植后30~60天，患者被随机等比分予索拉非尼维持治疗(400 mg bid)或不维持治疗(对照组)。主要终点是意向治疗人群中1年累积复发率。

结果显示，2015年6月20日至2018年7月21日，索拉非尼维持组和对照组分别入组患者100例和102例。移植后中位随访21.3个月(IQR：15.0~37.0个月)。索拉非尼组的1年累积复发率为7.0%(95%CI 3.1%~13.1%)，对照组为24.5%(95%CI 16.6%~33.2%;HR=0.25，95%CI 0.11~0.57，P=0.0010)。

移植后210天内，索拉非尼维持组和对照组最常见的3~4级不良事件为感染(25% vs. 24%)、急性移植物抗宿主疾病(23% vs. 21%)、慢性移植物抗宿主病(18% vs. 17%)以及血液学毒性(15% vs. 7%)。未见治疗有关的死亡。

(编译 杨卫东)