澳大利亚阿尔弗雷德医院Wei等报告，在安全性可控的情况下，与单独使用小剂量阿糖胞苷(LDAC)相比，联合Venetoclax的缓解率和生存期获得了有临床意义的改善。因此，对于不宜强化化疗的急性髓系白血病(AML)患者，Venetoclax联合LDAC是重要的一线治疗选择。(Blood.2020年3月27日在线版 doi: 10.1182/blood.2020004856)

不能耐受强化化疗的AML患者，有效的治疗选择受限。该项国际Ⅲ期随机、双盲、安慰剂对照试验入组新发的、不宜强化化疗的AML成人患者211例按2︰1的比例分予Venetoclax(143例，q28)或安慰剂(68例)治疗，并均在第1~10天加用小剂量阿糖胞苷(LDAC)。主要终点为总生存期(OS)。次要终点包括缓解率，不需输血和无事件生存率。

结果显示，中位年龄为76岁(36~93岁)，38%为继发性AML，20%接受过去甲基化药物(HMA)治疗。初步分析表明，与联合安慰剂组相比，联合Venetoclax组的死亡风险降低了25%(HR=0.75，95%CI 0.52~1.07，P=0.11)，中位OS分别为7.2个月和4.1个月。

一项计划外开展的分析以及另外6个月的随访数据表明，联合Venetoclax组的中位OS为8.4个月(HR=0.70，95%CI 0.50~0.98，P=0.04)。联合Venetoclax组和联合安慰剂组的完全缓解率和未确证的完全缓解率分别为48%和13%。≥3级的主要不良事件为发热性中性粒细胞减少(32% vs. 29%)，中性粒细胞减少(47% vs. 16%)和血小板减少(45% vs. 37%)。 (编译 李雨彤)