美国西奈山伊坎医Tisch癌症研究所Chari等报告，Selinexor联合地塞米松复治骨髓瘤的客观疗效较好。[N Engl J Med. 2019; 381(8): 727-738. doi: 10.1056/NEJMoa1903455]

出核化合物选择性抑制剂Selinexor是一种潜在的、难治性骨髓瘤的新药。该研究(STORM)入组硼替佐米、卡非佐米、来那度胺、泊玛度胺、Daratumumab和烷化剂经治的骨髓瘤患者(至少对一种蛋白酶体抑制剂、一种免疫调节剂和Daratumumab耐药，三重耐药)，每周两次口服Selinexor(80 mg)、地塞米松(20 mg)治疗。主要终点为独立审查委员会评估的总缓解率。次要终点为临床获益率。

结果显示，主要分析在改良的意向治疗人群中开展，自美国和欧洲入组122例患者，安全性分析包括123例患者。中位年龄为65岁，既往的治疗方案中位数为7;共有53%的患者携带高风险的细胞遗传学异常特征。部分缓解或更好的缓解率为26%(95%CI 19%~35%)，包括2例严格意义上的完全缓解;略有缓解或更好的缓解率为39%。

中位的缓解持续时间为4.4个月，中位无进展生存期为3.7个月，中位总生存期为8.6个月。

疲劳、恶心和食欲减退最常见，通常为1~2级;3级事件发生率高达25%，未见4级事件。血小板减少症发生率为73%(3级25%，4级33%)，并导致6例≥3级的出血事件。

(编译 郭玉明)