中国徐州医科大学Yan等报告，复发/难治性多发性骨髓瘤(MM)患者，可选用抗BCMA CAR-T细胞疗法联合抗CD19 CAR-T细胞疗法，初步活性结果尚待随机研究证实。(Lancet Haematol. 2019年8月1日在线版)

抗BCMA CAR-T细胞疗法对复发或难治性MM患者有效。为了评估人源化抗CD19的联合抗BCMA的CAR-T细胞疗法对复发/难治性MM患者的疗效和安全性，该项单中心、单臂、Ⅱ期试验入组18~69岁的、卡氏评分≥50的、复发/难治性MM患者(符合国际骨髓瘤工作组的诊断标准)。

首先予以氟达拉滨(30 mg/m2 d1~3)和环磷酰胺(750 mg/m2 d1)耗竭淋巴细胞，然后输注人源化抗CD19 CAR-T细胞(1×106/kg)和小鼠来源的抗BCMA CAR-T细胞(1×106/kg)。主要终点为缓解率。

结果显示，2017年5月1日至2019年1月20日，招募了22例患者，21例接受了CAR-T细胞输注治疗，且可评估安全性和疗效。中位随访179天(IQR：72~295天)，20例(95%)获得缓解，其中严格意义的完全缓解9例(43%)，完全缓解3例(14%)，非常好的部分缓解5例(24%)，部分缓解3例(14%)。

最常见的不良事件包括细胞因子释放综合征(19例，90%)，其中18例(86%)为1~2级。最常见的严重不良事件为血液学毒性(20例，95%)。常见的≥3级不良事件包括中性粒细胞减少症(18例，86%)，贫血(13例，62%)和血小板减少症(13例，62%)。1例死于脑出血，与持续性的血小板减少有关。未见治疗相关的死亡事件。

(编译 刘宇)