上海研究者Yang等报告，在单倍体相合外周血干细胞移植（haplo-PBSCT）患者中，采用小剂量抗胸腺球蛋白（ATG）/移植后环磷酰胺（PTCy）方案、标准剂量ATG方案或PTCy为主方案预防移植物抗宿主病（GvHD）后，2~4级急性GvHD累计发生率及1年时的无GvHD事件/无复发事件生存（GRFS）率均相似。小剂量ATG/PTCy方案显著改善了中性粒细胞恢复和血小板恢复，而不会增加慢性GvHD或影响生存结局。（Blood. 2026年3月18日在线版）

haplo-PBSCT时最佳的GvHD预防策略仍存在争议。该项开放标签、Ⅲ期随机研究纳入14~70岁的、患有急性髓系白血病的患者或骨髓增生异常综合征伴原始细胞增多Ⅰ型/Ⅱ型的患者，按2∶1∶1的比例分入小剂量ATG（5 mg/kg）/PTCy（50 mg/kg）组、标准剂量ATG（总剂量10 mg/kg）组或PTCy（总剂量100 mg/kg）为主组，以预防GvHD。共同主要终点为移植100天内2~4级急性GvHD的累计发生率，以及移植后1年时的无GvHD事件/无复发事件生存（GRFS）率。

结果显示，共407例患者随机接受GvHD预防方案治疗，其中小剂量ATG/PTCy组185例，标准剂量ATG组113例，PTCy为主组109例。到移植第100天后，三组2~4级急性GvHD的累计发生率无显著差别（P=0.210）。尽管三组的慢性GvHD总发生率相当（P=0.110），但小剂量ATG/PTCy组和标准剂量ATG组对比PTCy为主组2年的中度至重度慢性GvHD累计发生率依次为17.4%、17.3%和28.3%，仅有数值上的下降而无统计学意义的下降（P=0.095）。三组生存结局无显著差别。值得注意的是，小剂量ATG/PTCy组中性粒细胞恢复和血小板恢复的累计发生率显著高于其他组的（P<0.001）。

（编译 巩晓婷）