美国纪念斯隆-凯特琳癌症中心Palomba等报告，在复发或难治性边缘区淋巴瘤（MZL）患者中，lisocabtagene maraleucel表现出较高的持久缓解率。安全性尚可管理，没有新的安全信号。这些结果支持lisocabtaene maraleucel作为复发或难治性MZL患者新的治疗选择。[Lancet. 2026; 407(10532): 963-975.]

对于复发或难治性MZL，深度且持久缓解的有效治疗方法仍然缺乏。为了评估靶向CD19的嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法lisocabtagene maraleucel的疗效和安全性，该项全球多队列单臂Ⅱ期研究（TRANSCEND FL）的MZL队列自美国、加拿大、欧洲和日本30个站点纳入至少二线系统治疗失败的、复发/难治性MZL患者，给予lisocabtagene maraleucel（100×10⁶个CAR阳性T细胞）治疗，其中允许使用桥接疗法。

主要终点为独立评审委员会根据Lugano 2014标准（原假设≤50%）经CT评估的总缓解率。

结果显示，2020年11月11日至2023年8月24日，研究招募了77例白细胞分离的患者，其中67例接受lisocabtagene maraleucel治疗，66例可评估疗效。MZL亚型包括淋巴结型（32例，48%）、脾脏型（18例，27%）和节外-黏膜相关淋巴组织型（17例，25%）。既往系统治疗中位线数为3（IQR：2~4）。中位随访时间为24.1个月。主要终点已达到，总缓解率为95%（95%CI 87.3%~99.1%，P<0.0001；63例，均为客观缓解）。其中41例获得完全缓解（62%，95%CI 49.3%~73.8%，P<0.0001）。中位缓解时间未达到，其中89%患者的缓解（包括完全缓解和部分缓解）持续24个月。

所有患者均经历了治疗相关的不良事件。67例可评估安全性，其中≥3级不良事件发生率为88%，最常见的是血液学不良事件，包括中性粒细胞减少症（72%）、血小板减少（21%）和白细胞减少症（19%）。3级细胞因子释放综合征或神经系统事件各有3例（4%），无4~5级事件。11例（16%）患者发生≥3级感染：其中6例次（9%）见于90天的治疗期间，7例次（10%）见于治疗期后。2例患者因中性粒细胞减少性脓毒症和T细胞淋巴瘤致死。 （编译 白婧）