荷兰伊拉斯谟医学中心癌症研究所Koerkamp等报告的PUMP-2试验结果显示，对于不可切除且局限于肝脏的肝内胆管癌（iCCA）患者，联合使用氟尿苷肝动脉灌注泵（HAIP）化疗和全身性吉西他滨-顺铂（gem-cis）治疗，其1年和3年总生存（OS）率优于历史队列中单独使用gem-cis方案的。（J Clin Oncol. 2025年10月13日在线版）

对于晚期仅局限于肝脏的iCCA，接受gem-cis全身化疗后的3年OS率仅为3%。采用氟尿苷HAIP化疗，旨在控制肝脏疾病并提高生存。本研究旨在评估荷兰境内对不可切除且局限于肝脏的iCCA患者使用HAIP氟尿苷化疗联合全身性gem-cis治疗的有效性。

该项非随机化、多中心Ⅱ期试验入组了未接受过治疗的患者和接受过全身治疗的患者。患者最多接受6个周期的氟尿苷HAIP，同时接受8个周期的全身性gem-cis治疗。主要终点是与历史队列相比的1年OS率。

从2020年1月到2022年9月，共有50例患者接受了泵置入术。2例（4%）患者未开始氟尿苷HAIP治疗；1例患者因COVID-19死亡，另1例患者出现肝动脉夹层。其余48例（96%）患者开始了氟尿苷HAIP化疗，其中37例（74%）未接受过gem-cis的患者同时接受了全身性gem-cis治疗。22例（44%）患者达到部分缓解，42例（84%）患者在6个月时实现疾病控制。5例（10%）患者转化为可切除，其中1例患者达到完全病理缓解。中位OS为22.3个月（95%CI 19.7~35.9个月）。1年OS率为80.0%（95%CI 69.6%~91.9%），优于历史对照组的47%（P<0.001）。3年OS率为31.5%（95%CI 20.4%~48.6%）。

（编译 刘洋）